世界孤獨症關注日(rì)丨幹細胞有(yǒu)望點亮(liàng)φβ“星星的(de)孩子(zǐ)”

提起自(zì)閉症，你(nǐ)會(huì)想到(dào)什(shén)麽↕σ∞≠？是(shì)“星星的(de)孩子(zǐ)”§☆？還(hái)是(shì)電(diàn)影(yǐng)《雨(yǔ)人(rén)》中那(nà)樣的(de)“天才”、“神童”，然而自(zì)閉症并不(bù)一(yī)定意味著(zhe)智力水(shσ'​←uǐ)平的(de)高(gāo)低(dī)。數(shù)γ©β"據顯示，隻有(yǒu)極少(shǎo)數(shù)的'♥(de)自(zì)閉症兒(ér)童的(de)智力能(néng)夠達到(dào)“超常水(shuǐ)平”，而也(yě)隻有(yǒu)大(dà)約&nbs≈₽p;1/3 的(de)自(zì)閉症孩子(zǐ)存在智力障礙（IQ < 70）。

2024年(nián)4月(yuè)2日(rì)是(shì)第十×‌‌七個(gè)“世界孤獨症關注日(rì)”π↑☆，聯合國(guó)孤獨症日(rì)的(d←©e)主題為(wèi):“Awareness  A™♠cceptance  Appreci£σγ ation ：Moving  from  Survi≤ →ving to Thriving”（意識、接納、欣賞:從(cε∑δ®óng)苟延殘喘到(dào)茁壯成長(cháng)）。中國(guó)精神殘疾人(rén)及親友(yǒu)協會(huì)宣傳主題口ε♥€‌号：“全生(shēng)涯服務，全方位關愛(ài)”，呼籲社會(huì)重視(÷σshì)孤獨症服務體(tǐ)系與關愛(ài)體(÷♣δtǐ)系建設。

孤獨症譜系障礙（ASD），也(yě)稱自(zì)閉症、孤獨症，是(shì)一(yī)種以社交溝×Ω通(tōng)障礙，興趣狹隘，行(xíng)為(wèi)重•® 複刻闆為(wèi)主要(yào)表現(xiàn)的φ♦♦(de)發育障礙疾病。

據統計(jì)，世界自(zì)閉症患者有(yǒu)35 →00萬，每20分(fēn)鐘(zhōng)Ω ₹↑就(jiù)有(yǒu)1個(gè)自(zì)閉症¶∏♠☆兒(ér)童誕生(shēng)。根據《中國(guó)自(zì)閉症教育康複行(xíng)業(yè)發展↕↔狀況報(bào)告》顯示，目前中國(guó)自(zì)閉症患者已超1000萬，0-14歲的(de)自(☆®<zì)閉症兒(ér)童可(kě)能(néng)已超200萬，且以&♥ £每年(nián)近(jìn)20萬的(de)∏↑←速度增長(cháng)。

然而，自(zì)閉症至今病因未明(míng)♦"  。流行(xíng)病學研究已經篩查出很(h‌£®ěn)多(duō)可(kě)能(néng)$↓©​導緻自(zì)閉症的(de)危險因素，但(dàn)是(shì)沒有(yǒu)一(yī)種是( ±£↔shì)導緻自(zì)閉症發生(shēng)的(de)直接因素。¥‍

目前對(duì)于自(zì)閉症治療也(yě)都(dōu)是(shì•γ↔ )以訓練幹預療法+藥物(wù)治療為(wèi)主，但(dàn)效果¥©都(dōu)不(bù)理(lǐ)想。這(zhè)些(xiē)療法雖然可(kě)以改善患者★✘∞的(de)一(yī)些(xiē)情緒和(h÷€☆é)行(xíng)為(wèi)症狀，但(dàn)依然無法改變患者的(de)病×γ∑α程，使病情得(de)到(dào)顯著的(de)緩解或治愈。

近(jìn)些(xiē)年(nián)有(y&≤ǒu)研究發現(xiàn)自(zì)閉症患者腦(nǎo)部從(cóng)整體£ (tǐ)到(dào)細胞水(shuǐ)平都(dōu)發生(s♥✔∑hēng)了(le)諸多(duō)神經細胞形态學變化(hΩ•✔uà)；通(tōng)過進一(yī)步研究發現(xiàn)大(dà≤₽≤∞)腦(nǎo)發育不(bù)全、腦(nǎσ✔γo)組織（神經系統）灌流不(bù)足和(≥™hé)機(jī)體(tǐ)存在免疫功能(nén©♥g)異常等因素在自(zì)閉症的(de)發病中具有(y∞↓>ǒu)重要(yào)作(zuò)用(yòng)。

由于神經系統受損後羸弱的(de)再生(shēng)能(nénδ≈∏g)力，許多(duō)神經及精神領域的(deΩ∞)科(kē)學家(jiā)都(dōu)把目光(g←↔≠♥uāng)投向了(le)幹細胞。腦(nǎo)癱、自(zì)閉症、獲得(de)≥¥ε∞性聽(tīng)力缺損、兒(ér)童腦(nǎo)卒中、發育遲緩等的(de)±​'研究中，都(dōu)出現(xiàn)了(le)幹細胞的(de)身(sh÷↕ēn)影(yǐng)。

2022年(nián)，羅格斯大(dà)學的☆&♠(de)研究團隊在著名科(kē)研期刊《Stem  δ≠§Cell Reports》發布了(le)一(yī)篇題為(wèi)”Autism NPCs from both idiopathi→&≠c and CNV 16p11.2 deletion patie‌‍nts exhibit dysregulation of prolifera € tion and mitogenic responses”的(de)研究論文(wén)。

他(tā)們檢查了(le)自(zì)閉症患者的(de)大(dà)腦(nǎo↔™)幹細胞——神經前體(tǐ)細胞（NPC），發現(xiàn)NPC負<↑✘責産生(shēng)三種主要(yào)類型的(de‍₽$)腦(nǎo)細胞：神經元，少(shǎo)α÷突膠質細胞和(hé)星形膠質細胞——要(yà♦'o)麽過度生(shēng)産，要(yào)麽生(shēng)産不(bù)足 ♦£↕。

為(wèi)了(le)模拟患者大(dà)腦(nǎo)早期發育過₩±δ↕程，尋找自(zì)閉症的(de)形成原因，羅格斯大(dà)學的(de)研究團隊±Ω§♦把目光(guāng)投向了(le)人(rén)類自(zì)身(shēn)γα♦≥擁有(yǒu)的(de)幹細胞。

他(tā)們通(tōng)過誘導多(duō)能(∞>néng)幹細胞(iPSCs)技(jì)術(sh₩π±✔ù)生(shēng)成人(rén)類大(dà)腦(nǎo)幹細胞，這(zh讀↕‌)些(xiē)大(dà)腦(nǎo)幹細胞可(kě)以在體(φ↓tǐ)外(wài)精準表現(xiàn)出自(zì)閉症患者大(d₽​à)腦(nǎo)早期發育階段的(de)所經曆的(de)變化(hu §à)，為(wèi)尋找自(zì)閉症的(de)有(y© ǒu)效治療方法帶來(lái)了(le)希望。

該研究共納入了(le)十個(gè)研究對α>α(duì)象，包括3名特發性自(zì)閉症患者¥✘∞以及3個(gè)患者的(de)健康的(de)兄弟(dì)姐(jiě)妹(®<↓mèi)作(zuò)為(wèi)對(duì)照 ≤¶(zhào)，2名患有(yǒu)16pDel（16p11.2缺失綜合征）自™σ‌±(zì)閉症患者以及2名相(xiàng)同性别的​×​(de)健康對(duì)照(zhào)。其中編号為(wèi)ASD-1‌©φ♦077患者以及兩名16pDel患者均患有(yǒu♦​‌γ)大(dà)頭畸形。

實驗結果發現(xiàn)，與健康的(de)對(duì)照(zhà≈♥∞♦o)組相(xiàng)比，無論是(shì)特發性自(zì)閉症隊列還(hái∑"∏$)是(shì)16pDel自(zì)閉症隊列都(dōuδ​♦♠)表現(xiàn)出神經前體(tǐ)細胞增‍>λ殖失調。其中ASD-1012患者和(hé)ASD-1072患者的(de)󶕣NPC産生(shēng)了(le)太少(shǎo)腦(nǎo∏♥∏ )細胞，盡管他(tā)們的(de)外(wài)表看(kàn) ©​≥上(shàng)去(qù)是(shì)正常的(de)↔α。而大(dà)頭顱的(de)ASD-1077患者和(hé)兩個(gè)®≈∑16pDel患者的(de)NPC則産生(shēng)了(le)太多(duō)的 ‌(de)腦(nǎo)細胞，而這(zhè)就(jiù♣↕<)是(shì)大(dà)頭顱自(zì)閉症患者大(dà)腦(nǎo)γ∏>¶過度生(shēng)長(cháng)的(de)原因。

該論文(wén)的(de)作(zuò)者表示：“我們從(cóng)所有 €ε(yǒu)（疾病）樣本中研究的(de)NPC顯示出異常增殖，無論是(sh★♣φ™ì)'太少(shǎo)'還(¥>hái)是(shì)'太多(duō)'，這(zhè∞∞₹↕)表明(míng)對(duì)腦(nǎo)幹細胞增殖∏​ 的(de)控制(zhì)不(bù)佳是(shì)自(zπβ¶ì)閉症因果關系的(de)重要(yào)基礎”。

随著(zhe)幹細胞和(hé)再生(shēng)醫(yī)學技(jì↕×‌)術(shù)的(de)不(bù)斷突破，幹細胞≈₹移植技(jì)術(shù)目前已經在多(duō)種神經βσ精神疾病的(de)治療應用(yòng)中均被證實有(yǒu)一₹λ>π(yī)定療效，希望幹細胞技(jì)術(shù)的(de)進步，為(wèi)更多(duō)自(zì)閉症患者和(±&→hé)家(jiā)庭點亮(liàng)“星÷₹®”世界！