據ACB News《澳華财經在線》3月(yuè)27日(rì)報(bào)道(dào)，≤€生(shēng)物(wù)制(zhì)藥公司Mesoblast 3月≥€(yuè)26日(rì)發布公告稱：美(měi)國(guó)食品↓藥品監督管理(lǐ)局（FDA）已通(tōng)☆¥知(zhī)本公司，已經審查了(le)本公司開(kāi)展的(de)關于使用(yòng) Remestemcel-L &★♣λ治療類固醇難治性急性移植物(wù)抗宿主病（SR-aGVHD）兒(ér)科(kē)患者的(π♠∞de)3期臨床研究數(shù)據，經過進一(yī)步審議(yì ™®)，FDA 認定這(zhè)項研究的(d¥ e)現(xiàn)有(yǒu)數(shù)據足以支持本公司提交生(shλ∞ēng)物(wù)制(zhì)品許可(kě)申請(qǐng) (BLA)。
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Mesoblast首席執行(xíng)官Silviu Itescu表示：非常感謝(xiε↕è)FDA的(de)合作(zuò)态度。FDA↔×的(de)答(dá)複和(hé)指導非常明(mín→≠→γg)确，為(wèi)重新提交Remestemcel-L↔→治療SR-aGVHD兒(ér)童患者的(de)BLA提供了♥★(le)高(gāo)度信心，并計(jì)劃在下(xi>"♣à)個(gè)季度重新提交申請(qǐng)，♥™争取解決所有(yǒu)剩餘的(de)産品特性問(wèn)題。
移植物(wù)抗宿主病（graft-versus-host diseaseαλ，GVHD）是(shì)異體(tǐ)造血幹細胞移植後最主要(yào)的(d♦÷↔e)并發症，大(dà)約50%接受同種異體(tǐ)骨髓移植 (BMTββ) 的(de)患者會(huì)發生(shēng₩÷)急性GVHD。全世界每年(nián)有(y™₩↓φǒu)超過 30,000名患者接受同種異體(tǐ)BMT，其中約20%是(↓™ shì)兒(ér)科(kē)患者。臨床上(shàng)，GV≈HD的(de)一(yī)線療法為(wèi)類固醇藥物(wù)，但(dàn)約一(yī)半的(de)急性GVHD患者對(duì)類↕π¶固醇應答(dá)不(bù)足（即SR-aGVHD患者），其$¶®死亡率高(gāo)達90%。目前在美(měi)國(guó)尚無FD✘↓A批準的(de)針對(duì)12歲以下(xià)SR-aGVHD兒φ₹♦£(ér)童的(de)治療方法。
Remestemcel-L是(shì)Mesob× €γlast開(kāi)發的(de)一(yī)種異體(tǐ)來(lái)源的(d×γ e)間(jiān)充質幹細胞療法，療法需↑β•要(yào)從(cóng)健康捐贈者的(de)骨髓中↓π¥↔收集間(jiān)充質幹細胞，随後在體(tǐ)外(wài)擴增培養5代€ ∏左右，并最終回輸給SR-aGVHD患者。希望通(tōng)過間(jiān×™)充質幹細胞本身(shēn)特有(yǒu)的(de)免疫抑制≤×✔(zhì)能(néng)力，緩解患者的(de)急性免疫反應。
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Remestemcel-L在美(měi)國(guó)FDA的(de)申請↔↔β£(qǐng)上(shàng)市(shì)的(de)道(dà÷<o)路(lù)可(kě)謂坎坷曲折。Me≈↓¥∑soblast于2019年(nián)提交了(le)第一(yī)份BLA，&π✘甚至在2020年(nián)8月(yuè)®∞獲得(de)了(le)FDA腫瘤藥物(wα↓★ù)咨詢委員(yuán)會(huì)9:1的(€δ✔★de)壓倒性支持，認為(wèi)其臨床數(s♣±•<hù)據能(néng)夠支撐上(shàng)市(shì)，但(dàn)π♠監管機(jī)構還(hái)是(shì)在2020年(niε↓án)10月(yuè)出人(rén)意料地(dì)拒絕了(le)，給出的(d>↕δ∏e)理(lǐ)由是(shì)試驗數(shù)據來(lái)自(βδzì)單臂試驗而不(bù)是(shì)随機(jī)試驗，建議(yì)至∑Ω•少(shǎo)在成人(rén)和(hé)/或兒(ér)童中λ±× 進行(xíng)一(yī)項随機(jī)對(duì)照(zhà→✔$o)試驗，用(yòng)以提關于治療機(jī)制(zhì)和(h "é)療效的(de)補充信息。
2023年(nián)1月(yuè)，Mesoblast重新 ♥提交了(le)Remestemcel-L的€∏(de)BLA，FDA也(yě)在2023年(nián)3月(↕₽yuè)8日(rì)再次受理(lǐ)了(le)該申請(↕↑qǐng)，并将PDUFA目标日(rì)期定為(wèi)2023年(ni↕γán)8月(yuè)2日(rì)。但(dàn)同年(₽nián)8月(yuè)4日(rì)，Mesoblast Limited♥ Ω公布已獲得(de)FDA針對(duì)間(jiān)充質幹細胞藥物 ε$(wù)Remestemcel-L的(de)BLA申請(qǐn•↕g)的(de)完整答(dá)複，FDA希望該公司提交更多(duō)Ω↑的(de)數(shù)據來(lái)支持BLA的(de ≈™★)批準，并希望其在開(kāi)展新的(de)臨床試驗之前先解決re✔÷πmestemcel-L的(de)化(huà)學、生(shēn♥↕Ω g)産和(hé)質量控制(zhì)（CMC）問(wèn)題。為(w€α∏èi)此，Mesoblast需要(yào)∏✔在死亡率最高(gāo)的(de)高(gāo)↔≈&風(fēng)險成人(rén)群體(tǐ)中開(kāi)展一(yīσ♠₹)項有(yǒu)針對(duì)性的(de)對(d$"uì)照(zhào)研究。将remestemcel-L的(deε§₽)适用(yòng)人(rén)群從(cóng)兒→≥$(ér)童擴大(dà)至成人(rén)也(yě)是(shγ≥♠εì)Mesoblast原定的(de)商業(yè)策略。
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盡管Remestemcel-L在美(měi)國(guó)仍處于研究階段，但(πdàn)它已經是(shì)獲批上(shàng)市(shì)的(de)ק'幹細胞治療産品，也(yě)就(jiù)是(shì)世界上(shàng)第一(yī)個(gè)治療急性移植物(wù)£δ 抗宿主病（aGVHD）的(de)間(jiān)充質幹細胞産品Temcell（原稱：Prochymal），2012年(nián)分(fēn)别在加拿(ná)大(dà)和(hé)新西(xī)蘭獲得(de£"&☆)批準；2016年(nián)在日(rì)本上(shàng)市(shì)，用(yòng)于治療兒(ér)童和(hé)成人("rén)的(de)aGVHD。如(rú)果此次Remestemcel-L獲得(de) FDA 批準，¶∞∏這(zhè)将是(shì)第一(yī)個(gè)≥↑±ε在美(měi)國(guó)獲得(de)批準的(de)同種異體(tǐ★ ∞★)間(jiān)充質幹細胞藥物(wù)，也(yě)是£€×(shì)第一(yī)個(gè)治療12歲以下('✔xià) SR-aGVHD 兒(ér)童的(de)藥物(wù)。